Un alt pas pe drumul spre un tratament pentru diabet zaharat de tip 1

Câteva luni în urmă, a devenit cunoscut despre un progres în căutarea de tratamente eficiente pentru diabet zaharat de tip 1. In timp ce noi așteptăm cu nerăbdare la date suplimentare. Oamenii de stiinta de la Universitatea Harvard au raportat că au dezvoltat o modalitate de a produce in masa in laborator din celule stem funcționează normal, celulele, beta producătoare de insulină mature

pancreas. Și, în cantități suficiente pentru pacienții cu transplant de beta-celule sunt uciși de propriul sistem imunitar.

Metoda Autorii susțin că acum omenirea este literalmente un pas de a realiza visul de milioane de pacienti si familiile lor - o cura completa de diabet zaharat de tip 1. Printre ei - și autorul principal al publicării în Jurnalul celulă lucra, un biolog, un expert pe celule stem Douglas Melton (Douglas Melton). După aproximativ 20 de ani în urmă, fiul său mic, iar mai târziu fiica sa a fost diagnosticat cu „diabet zaharat de tip 1“, un om de știință dedicat vieții și carierei sale în domeniul științei și căutarea de tratamente pentru sigur a făcut-o.

celule de înlocuire

După cum se știe, pancreasul în timpul zilei reglează nivelul de glucoză din sânge prin secreția din celulele beta, situate în așa-numitele insulele Langerhans, insulina. In diabet zaharat tip 1 celule sunt propriul sistem imunitar al organismului, din motive necunoscute încă pătrunde în insulele Langerhans și distruge celulele beta. Lipsa de insulină determină consecințe grave, cum ar fi afectarea functiei cardiace, pierderea vederii, accident vascular cerebral, insuficiență renală, și altele. Pacienții au mai multe ori viata o zi, pentru a vă face o injecție potrivite doze de insulină, dar absolut potrivire exactă la procesul natural de eliberare a hormonului in sange pentru a atinge toate la fel este imposibil.

Oamenii de știință din întreaga lume de zeci de ani caută modalități de a înlocui pierdut din cauza procesului autoimun a celulelor beta. În particular, metoda a fost dezvoltat pentru celule transplant insulita (celule insulita) au fost izolate de la donator pancreases. Cu toate acestea, această metodă este încă experimentală, disponibile din cauza lipsei de donatori de organe este doar un număr mic de pacienți. In plus, transplantul de celule donator, pentru a preveni respingerea necesită utilizarea continuă a medicamentelor imunosupresoare puternice, cu toate efectele sale secundare negative inerente.

După izolarea în 1998 de celule stem embrionare, cu potentialul de a se transforma in orice celula din organism, obiectivul multor grupuri de cercetare au început să caute metode de a obține de funcționare celulelor beta este una dintre ele. Mai multe echipe au reușit săin vitro (Numai în afara unui organism viu) transformarea celule stem embrionare progenitori (precursori) celule insulare, care sunt apoi se coc când sunt expuse la organisme specific derivate linii și animale de laborator incep sa secrete insulina. Procesul de maturare durează aproximativ șase săptămâni.

În special, acest succes realizat de specialistii de la Universitatea din California (San Diego). 09 septembrie 2014, acestea, împreună cu o ViaCyte locala companie de biotehnologie, a anunțat lansareaprimul dintre studiile sale clinice tip VC-01 medicament experimental crescut de la celulele care constituie stem embrionare precursori de celule beta sunt plasate într-o membrană semipermeabilă. Este de așteptat ca prima fază a studiilor concepute pentru a evalua eficacitatea, siguranta si tolerabilitatea diferitelor doze de medicament pentru ultimii doi ani, acesta aproximativ 40 de pacienti vor participa. Cercetatorii se asteapta ca rezultatele promitatoare obtinute in experimentele pe animale să fie repetate la oameni, și implantat sub piele a precursorilor de celule beta mature și pentru a începe producerea de cantitatea corectă de insulină a corpului, care va permite pacientilor sa renunte la preparate injectabile.

Celulele In afara de sursa de celule stem embrionare pentru producerea de celule insulare pot fi induse pluripotente stem (IPSC) - celule imature reprogramate de mature și potențial capabil să se specializeze în toate tipurile de celule prezente în organismul adult. Cu toate acestea, experimentele au arătat că acest proces este foarte complicat și lung, iar rezultate beta-celulele sunt lipsite de multe dintre caracteristicile celulelor „native“.

O jumătate de litru de celule beta

Între timp, un grup de Melton a declarat că a dezvoltat o metodă care vă permite să evite toate neajunsurile - sursa de celule insulita poate fi fie celule stem embrionare sau IPSC, întregul proces are loc in vitro, și de ieșire în termen de 35 de zile de la primirea unui borcan de jumătate de litru, cu 200 de milioane de, care funcționează bine celulele beta mature, care, teoretic, suficient pentru un transplant de pacient. Melton însuși a descris protocolul rezultat este „reproductibilă, dar foarte laborios.“ „Nu există nici o magie, doar un deceniu de munca grea“, - citează revista lui știință. Protocolul include introducerea treptată a combinațiilor potrivite foarte precis a cinci factori de creștere diferite și 11 factori moleculari.

In timp ce metoda Melton a demonstrat rezultate excelente in experimente intr-un model de șoarece de diabet zaharat de tip 1. La două săptămâni după transplant, organismul soareci diabetici derivate din celule stem din celulele beta pancreatice umane a inceput sa produca suficienta insulina pentru a trata animalele.

Cu toate acestea, înainte de a trece la studiile umane, Melton si colegii sai au nevoie pentru a rezolva o altă problemă - cum de a proteja transplant de la atacul sistemului imunitar. Același proces autoimun, care a devenit cauza bolii poate afecta noile celule beta derivate din celule IPSC și insulare proprii ale pacientului derivate din celule stem embrionare pot deveni o tinta pentru un răspuns imun normal, ca agenți străini. În prezent, grupul Melton, în colaborare cu alte centre de cercetare de lucru cu privire la modul de a rezolva cel mai eficient această problemă. Printre opțiunile - o cameră de noi celule beta într-un anumit capac de protecție sau de a le modifica, astfel încât acestea nu au putut rezista atacului de celule ale sistemului imunitar.

Melton nu are nici o îndoială că această dificultate va fi depășită. Potrivit lui, un studiu clinic al metodei sale va începe în următorii câțiva ani. „Suntem acum doar un pas de la linia de sosire“, - a spus el.